Gen tedavisi doktorların bazı ölümcül kanser türlerini ve nadiren görülen kalıtsal hastalıkları sadece bir iğneyle tedavi etmelerine olanak sağlayabilir. Amerika Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), hepsi genetik olarak değiştirilmiş insan hücrelerinden elde edilen üç yeni kanser ilacına onay verdi. Bilimadamları kanser türlerinin yüzde 80’inin gelecekte gen tedavisine yanıt vereceğini söylüyor, üstelik bu sadece buz dağının görünen yüzü
17 yaşındaki Christian Guardino, New Yorklu yetenekli bir şarkıcı. Guardino geçen yıl NBC kanalının America’s Got Talent adlı şarkı yarışmasında yarı finale kaldı.
Christian nadir görülen ve sonu körlüğe kadar giden bir göz hastalığıyla doğmuş. 12 yaşına geldiğinde sadece parlak ışığı görmeye başlamış.
Guardino 13 yaşına geldiğinde Luxturna adlı bir ilaçla yeni bir gen tedavisinin yapıldığı klinik bir deneye kabul edildi.
İlaç normal görüşü sağlayan RPE 65 adlı genin mutasyona uğradığı kişilere yardım etmek için geliştirildi.
Doktorlar Christian’da eksik olan RPE 65’i klonlamayı başardı ve bu gen onda eksik olan proteini üretmeye başladı.
1980’lerin sonunda bilim adamları vücudun kendi lenfositlerinin melanoma adı verilen cilt kanserini öldürdüğünü keşfetti.
Ancak kanserin diğer türleriyle mücadele etmek için hücreleri genetik olarak değiştirmek ve bunları insan vücuduna aktarmak 20 yıl sürdü.
ULUSAL SAĞLIK ENSTİTÜSÜ, CERRAHİ BÖLÜM BAŞKANI
Ulusal Sağlık Enstitüsü Cerrahi Bölüm Başkanı Steven Rosenberg, sürecin nasıl işlediğini şöyle aktarıyor: “Kanseri tanıma becerisini kodlayan geni lenfosite yerleştiriyoruz ve bunu yapmak için geni lenfosite aktarabilecek özel bir virüs kullanıyoruz. Daha sonra bunları çok sayıda üretiyoruz. Bu da bize kanseri tanıyabilen geniş bir grup hücre veriyor. Biz de bunu damardan hastaya naklediyoruz.”
Gen tedavisinde hedef alınan moleküller normal hücreler değil. Bu nedenle kemoterapide görülen türden hücre parçalanması olmuyor. Bu yüzden de komplikasyon riski düşük.
Ancak bazen karşılaşılan risklerden biri, bağışılık sisteminin tansiyon düşüklüğüne ve diğer başka semptomlara neden olan moleküller üretmeye başlaması.
Bu nedenle yeni tedavinin güvenilirliği ve etkinliğini anlamak için daha çok araştırma yapılması gerekiyor.
Öte yandan bu yeni tedaviler çok pahalı, örneğin Christian’ın aldığı ilaç her göz için yarım milyon dolar tutuyor.
Ancak bunlar geleneksel tedavilere yanıt vermeyen hastalar için tek tedavi umudu olabilir.
Kaynak: amerikaninsesi.com
